由四川省人口和计划生育科学研究所承担的“治疗遗传病的重组人α-L-艾杜糖醛酸酶的研发”项目通过验收

2018年4月12日，四川省科技厅组织有关专家对四川省人口和计划生育科学研究所承担的2015年省级科研院所成果转化项目“治疗遗传病的重组人α-L-艾杜糖醛酸酶的研发”进行结题验收。与会专家听取了项目组的总结汇报，审阅了相关资料，并进行了充分讨论和质询。专家组认为该项目在已构建的人α-L-艾杜糖醛酸酶重组表达质粒、细胞转染和加压筛选并获得稳定表达细胞系的基础上，完成了重组人α-L-艾杜糖醛酸酶的表达纯化、小试工艺和质量标准研究，所获得的产品达到预期，其酶活效价与国外同类产品相当。该项目的研发首次完成了重组人α-L-艾杜糖醛酸酶的生物活性以及蛋白性质研究，填补了我国粘多糖贮积症Ⅰ型酶替代治疗的空白，对推动我国MPS-Ⅰ罕见病生物治疗药物的研发具有重要意义。项目组已按目标完成规定内容，经费使用基本合理，提供资料齐全，符合验收要求，同意项目通过验收。

                                                   刘小章

                                                  2018/4/13